Ảnh bìa

Targeting RyR Activity Boosts Antisense Exon 44 and 45 Skipping in Human DMD Skeletal or Cardiac Muscle Culture Models

Systemic delivery of antisense oligonucleotides (AO) for DMD exon skipping has proven effective for reframing DMD mRNA, rescuing dystrophin expression, and slowing disease progression in animal models. In humans with Duchenne muscular dystrophy treated with AOs, low levels of dystrophin have been in...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:

Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính:	Florian Barthélémy (Tác giả), Richard T. Wang (Tác giả), Christopher Hsu (Tác giả), Emilie D. Douine (Tác giả), Eugene E. Marcantonio (Tác giả), Stanley F. Nelson (Tác giả), M. Carrie Miceli (Tác giả)
Định dạng:	Sách
Được phát hành:	Elsevier, 2019-12-01T00:00:00Z.
Những chủ đề:	article
Truy cập trực tuyến:	Connect to this object online.
Các nhãn:	Thêm thẻ Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự

Repurposing Dantrolene for Long-Term Combination Therapy to Potentiate Antisense-Mediated DMD Exon Skipping in the mdx Mouse
Bằng: Derek W. Wang, et al.
Được phát hành: (2018)

Targeting Duchenne muscular dystrophy by skipping DMD exon 45 with base editors
Bằng: Michael Gapinske, et al.
Được phát hành: (2023)

Upper Limb Changes in DMD Patients Amenable to Skipping Exons 44, 45, 51 and 53: A 24-Month Study
Bằng: Claudia Brogna, et al.
Được phát hành: (2023)

What Can We Learn From Clinical Trials of Exon Skipping for DMD?
Bằng: Qi-long Lu, et al.
Được phát hành: (2014)

Efficacy of exon-skipping therapy for DMD cardiomyopathy with mutations in actin binding domain 1
Bằng: Naoko Shiba, et al.
Được phát hành: (2023)

Antisense-induced exon skipping for duplications in Duchenne muscular dystrophy
Bằng: van Ommen Gert-Jan B, et al.
Được phát hành: (2007)

Shorter Phosphorodiamidate Morpholino Splice-Switching Oligonucleotides May Increase Exon-Skipping Efficacy in DMD
Bằng: Ugur Akpulat, et al.
Được phát hành: (2018)

The Arianna thread: the matching of S-100 family with the RyR's muscle receptor
Bằng: Giorgio Fano Illic, et al.
Được phát hành: (2020)

Histone deacetylase inhibitors improve antisense-mediated exon-skipping efficacy in mdx mice
Bằng: Flavien Bizot, et al.
Được phát hành: (2022)

Identification of Novel Antisense-Mediated Exon Skipping Targets in DYSF for Therapeutic Treatment of Dysferlinopathy
Bằng: Joshua J.A. Lee, et al.
Được phát hành: (2018)

RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect
Bằng: Claire Domenger, et al.
Được phát hành: (2018)

Antisense-mediated Exon Skipping Decreases Tau Protein Expression: A Potential Therapy for Tauopathies
Được phát hành: (2014)

Evaluation of 2'-Deoxy-2'-fluoro Antisense Oligonucleotides for Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
Bằng: Silvana M G Jirka, et al.
Được phát hành: (2015)

Antisense-mediated Exon Skipping Decreases Tau Protein Expression: A Potential Therapy For Tauopathies
Bằng: Reeteka Sud, et al.
Được phát hành: (2014)

Ensemble-Learning and Feature Selection Techniques for Enhanced Antisense Oligonucleotide Efficacy Prediction in Exon Skipping
Bằng: Alex Zhu, et al.
Được phát hành: (2023)

Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment
Bằng: Corinne Betts, et al.
Được phát hành: (2012)

Assessment of the feasibility of exon 45-55 multiexon skipping for duchenne muscular dystrophy
Bằng: van Ommen Gert-Jan B, et al.
Được phát hành: (2008)

Antisense Oligonucleotide-mediated Exon Skipping as a Systemic Therapeutic Approach for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
Bằng: Jeroen Bremer, et al.
Được phát hành: (2016)

Natural Exon Skipping Sets the Stage for Exon Skipping as Therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa
Bằng: Jeroen Bremer, et al.
Được phát hành: (2019)

NS-065/NCNP-01: An Antisense Oligonucleotide for Potential Treatment of Exon 53 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
Bằng: Naoki Watanabe, et al.
Được phát hành: (2018)

Long-term Exon Skipping Studies With 2'-O-Methyl Phosphorothioate Antisense Oligonucleotides in Dystrophic Mouse Models
Bằng: Christa L Tanganyika-de Winter, et al.
Được phát hành: (2012)

Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS‐089/NCNP‐02 for skipping of exon 44 in patients with Duchenne muscular dystrophy: Study protocol for a phase I/II clinical trial
Bằng: Takami Ishizuka, et al.
Được phát hành: (2023)

Expression of voltage-gated Ca2+ channels, Insp3Rs, and RyRs in the immature mouse ovary
Bằng: Daniel Bahena-Alvarez, et al.
Được phát hành: (2022)

Targeted Exon Skipping to Correct Exon Duplications in the Dystrophin Gene
Bằng: Kane L Greer, et al.
Được phát hành: (2014)

Fushenmu treatment ameliorates RyR2 with related metabolites in a zebrafish model of barium chloride induced arrhythmia
Bằng: Yan-Ting Zhao, et al.
Được phát hành: (2023)

Tween 85-Modified Low Molecular Weight PEI Enhances Exon-Skipping of Antisense Morpholino Oligomer In Vitro and in mdx Mice
Bằng: Mingxing Wang, et al.
Được phát hành: (2017)

Rational Design of Short Locked Nucleic Acid-Modified 2'-O-Methyl Antisense Oligonucleotides for Efficient Exon-Skipping In Vitro
Bằng: Bao T. Le, et al.
Được phát hành: (2017)

Flecainide induces a sustained countercurrent dependent effect on RyR2 in permeabilized WT ventricular myocytes but not in intact cells
Bằng: Emma J. Steer, et al.
Được phát hành: (2023)

Congenital Myopathy Due to RyR1 Gene Mutation in a Newborn Masquerading as a Consequence of Hypoxic-ischemic Encephalopathy
Bằng: Yamini Patial, et al.
Được phát hành: (2024)

Inhibition of IL-1 Signaling by Antisense Oligonucleotide-mediated Exon Skipping of IL-1 Receptor Accessory Protein (IL-1RAcP)
Bằng: A Seda Yılmaz-Eliş, et al.
Được phát hành: (2013)

Targeted exon skipping of NF1 exon 17 as a therapeutic for neurofibromatosis type I
Bằng: André Leier, et al.
Được phát hành: (2022)

Targeted Exon Skipping to Address "Leaky" Mutations in the Dystrophin Gene
Bằng: Sue Fletcher, et al.
Được phát hành: (2012)

Exon Skipping in a Dysf-Missense Mutant Mouse Model
Bằng: Jakub Malcher, et al.
Được phát hành: (2018)

Branchpoints as potential targets of exon-skipping therapies for genetic disorders
Bằng: Hiroaki Ohara, et al.
Được phát hành: (2023)

Dual exon skipping in myostatin and dystrophin for Duchenne muscular dystrophy
Bằng: van Ommen Gert Jan B, et al.
Được phát hành: (2011)

Intramuscular Evaluation of Chimeric Locked Nucleic Acid/2'<i>O</i>Methyl-Modified Antisense Oligonucleotides for Targeted Exon 23 Skipping in Mdx Mice
Bằng: Michaella Georgiadou, et al.
Được phát hành: (2021)

Investigating the Implications of CFTR Exon Skipping Using a Cftr Exon 9 Deleted Mouse Model
Bằng: Kelly M. Martinovich, et al.
Được phát hành: (2022)

Correction of the Exon 2 Duplication in DMD Myoblasts by a Single CRISPR/Cas9 System
Bằng: Annalisa Lattanzi, et al.
Được phát hành: (2017)

Long-Term Efficacy of Systemic Multiexon Skipping Targeting Dystrophin Exons 45-55 With a Cocktail of Vivo-Morpholinos in Mdx52 Mice
Bằng: Yusuke Echigoya, et al.
Được phát hành: (2015)

Identification of exon skipping events associated with Alzheimer's disease in the human hippocampus
Bằng: Seonggyun Han, et al.
Được phát hành: (2019)