Qualidade de vida de um paciente pediátrico com Hemofilia A grave - Dois anos de Emicizumabe - Caroline Freire Costa (Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, 2022)
A Hemofilia A, é considerada uma patologia rara com gravidade variável cujo tratamento e prevenção de sangramentos vem evoluindo exponencialmente nos últimos 20 anos. A expectativa de vida aumentou e as complicações crônicas, principalmente em articulação vem reduzindo desde o advento da profilaxia com fator VIII recombinante. Porém, a aquisição de inibidor, a necessidade de terapia com agente de bypass e as falhas nos protocolos de imunotolerância vem motivando e os estudos com novas terapias,sobre comodidade posológica, acesso a tratamento e custo-efetividade.s tem sido divulgados.