Sonidegib en el tratamiento del carcinoma basocelular localmente avanzado - O. Sanmartín; B. Llombart; G. Carretero Hernández; Á. Flórez Menéndez; R. Botella-Estrada; E. Herrera Ceballos; S. Puig (Elsevier, 2021)
Resumen: Sonidegib es un inhibidor del receptor transmembrana Smoothened (SMO), de la vía de señalización de Hedgehog, indicado para el tratamiento del carcinoma basocelular localmente avanzado (CBCla), no susceptible a cirugía curativa ni a radioterapia. Sonidegib ha demostrado su eficacia y seguridad en pacientes con CBCla en el ensayo de fase II (BOLT), donde el 61% (IC 95%: 48; 72) de los pacientes tratados con 200 mg de sonidegib tuvo una respuesta objetiva al tratamiento, con un tiempo medio hasta la respuesta de cuatro meses. La mediana de duración de respuesta fue de 26,1 meses y la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 22,1 meses. Los eventos adversos más frecuentes fueron los espasmos musculares (54,4%), alopecia (49,4%) y disgeusia (44,3%), siendo principalmente de grado 1 y 2. Esta revisión proporciona un resumen sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de sonidegib, así como consideraciones sobre su uso en el manejo de pacientes con CBCla. Abstract: Sonidegib is an antagonist of the transmembrane protein Smoothened in the Hedgehog signaling pathway. It is indicated for the treatment of locally advanced basal cell carcinoma (BCC) that is not amenable to curative surgery or radiotherapy. Sonidegib's efficacy and safety were demonstrated in the phase 2 BOLT trial, where 61% (95% CI, 48-72%) of patients with locally advanced BCC treated with sonidegib 200 mg achieved an objective response to treatment with a mean time to response of 4 months. The median duration of response was 26.1 months and the median progression-free survival was 22.1 months. The most common adverse events were muscle spasms (54.4%), hair loss (49.4%), and loss of taste (44.3%); most events were grade 1 or 2. In this review, we summarize the main findings on the efficacy, safety, and tolerability of sonidegib and discuss the management of locally advanced BCC with this drug.