Adverse Reactions to the Orphan Drug Cerliponase Alfa in the Treatment of Neurolipofuscinosis Type 2 (CLN2)

• Những tác giả chính: Ilaria Ammendolia (Tác giả), Maria Sframeli (Tác giả), Emanuela Esposito (Tác giả), Luigi Cardia (Tác giả), Alberto Noto (Tác giả), Mariaconcetta Currò (Tác giả), Gioacchino Calapai (Tác giả), Maria De Pasquale (Tác giả), Carmen Mannucci (Tác giả), Fabrizio Calapai (Tác giả)
• Định dạng: Sách
• Được phát hành: MDPI AG, 2024-11-01T00:00:00Z.
• Những chủ đề: article
• Truy cập trực tuyến: Connect to this object online.

<b>Background/Objectives:</b> Neuronal Ceroid Lipofuscinosis type 2 is a rare pathology affecting mainly the central nervous system (CNS) and retina, and is caused by variants in the gene encoding the lysosomal enzyme tripeptidyl peptidase 1. Therapy with enzyme replacement through the b...