Болезни-сироты и сиротские лекарства

• Materialtyp: Bok
• Publicerad: Izdatelstvo OKI, 2018-06-01T00:00:00Z.
• Ämnen: article
• Länkar: Connect to this object online.

Sammanfattning

В последние годы в мировом медицинском сообществе пристальное внимание привлекают редкие или редчайшие болезни, причины, патогенез и лечение которых слабо изучены. К числу редких заболеваний относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых, например, составляет не более 5 на 10 тыс. больных. К таким заболеваниям, названным «болезнями-сиротами», привлечено внимание медиков различных специальностей в связи с их неизлечимостью из-за отсутствия своевременных методов диагностики и лечения, нередко, увеличения их числа в мире, и отсутствия желания инновационных фармацевтических компаний вкладывать финансовые ресурсы в разработку лекарств, не имеющих в перспективе коммерческого успеха. Так, число больных с врожденной гипераммониемией (нарушение метаболизма мочевины) в Европе достигает 46 человек, болезнью Гунтера (мукополисахаридоз II) - 400 пациентов, а тяжелой формой детской эпилепсии (синдром Леннокса-Гасто) - 65 тыс. человек.

Beskrivning

2588-0519
2618-8473