Antisense Oligonucleotide-mediated Suppression of Muscle Glycogen Synthase 1 Synthesis as an Approach for Substrate Reduction Therapy of Pompe Disease

• Những tác giả chính: Nicholas P Clayton (Tác giả), Carol A Nelson (Tác giả), Timothy Weeden (Tác giả), Kristin M Taylor (Tác giả), Rodney J Moreland (Tác giả), Ronald K Scheule (Tác giả), Lucy Phillips (Tác giả), Andrew J Leger (Tác giả), Seng H Cheng (Tác giả), Bruce M Wentworth (Tác giả)
• Định dạng: Sách
• Được phát hành: Elsevier, 2014-01-01T00:00:00Z.
• Những chủ đề: article
• Truy cập trực tuyến: Connect to this object online.

Pompe disease is an autosomal recessive disorder caused by a deficiency of acid α-glucosidase (GAA; EC 3.2.1.20) and the resultant progressive lysosomal accumulation of glycogen in skeletal and cardiac muscles. Enzyme replacement therapy using recombinant human GAA (rhGAA) has proven beneficial in a...