Otimizar os Resultados e a Utilização de Recursos no Tratamento da Esclerose Múltipla: Quais são os Benefícios Associados a uma Estratégia de Tratamento Precoce com Fingolimod? - João Carrasco; Daniel Viriato; Joaquim Fonseca; João Miguel Fernandes; João José Cerqueira (Formifarma, LDA., 2016)
Objetivo: Esta análise tem como objetivo avaliar o custo-efetividade de uma estratégia de tratamento precoce versus uma estratégia de tratamento tardio com fingolimod 0,5 mg/dia em doentes com esclerose múltipla Tipo de Estudo: Avaliação fármaco-económica Local: Portugal População: Doentes com esclerose múltipla em tratamento com fingolimod ou com interferão beta seguido de fingolimod. Métodos: Desenvolveu-se um modelo de custo-efetividade com o objetivo de estimar custos e resultados em saúde associados a duas estratégias de tratamento: 1) estratégia de tratamento precoce com fingolimod, onde os doentes recebem tratamento oral contínuo com fingolimod 0,5 mg/dia durante 54 meses e; 2) a estratégia de tratamento tardio com fingolimod, onde os doentes recebem tratamento com interferão beta-1a (IFN-β1a) intramuscular seguido de 42 meses de tratamento com fingolimod (até os 54 meses). O modelo calcula o número de surtos evitados com ambas as estratégias, o custo de tratamento total e o custo por surto evitado. Como dados de efetividade utilizaram-se a taxa anualizada de surtos observada durante o estudo TRANSFORMS e a sua fase de extensão. A utilização de recursos e a prática clínica local foi avaliada com a ajuda de um painel de peritos. O estudo foi realizado na perspetiva do Serviço Nacional de Saúde e dos hospitais Portugueses e apenas se consideraram custos médicos diretos. A análise considerou um horizonte temporal de 54 meses e os custos e consequências foram atualizados à taxa anual de 5%. Os resultados finais são apresentados na forma de rácio custo-efetividade incremental. Realizaram-se análises de sensibilidade univariadas para determinar quais as variáveis com maior impacto nos resultados. Resultados: Numa coorte de 100 doentes a estratégia de tratamento precoce demonstrou ser mais efetiva na redução do número de surtos quando comparada com a estratégia de tratamento tardio, menos 44 surtos (64,10 surtos versus 103,35 surtos para 100 doentes após 54 meses). A estratégia de tratamento precoce está associada a um custo incremental (€565.079 para 100 doentes após 54 meses). O rácio custo-efetividade incremental foi de €14.402/surto evitado. Conclusões: Na perspetiva do Serviço Nacional de Saúde e dos hospitais portugueses é expectável que o tratamento precoce com fingolimod resulte em melhores resultados clínicos associado a uma alocação de recursos mais eficiente.