Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®
Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estud...
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| Автори: | , , |
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| Формат: | Книга |
| Опубліковано: |
Oswaldo Cruz Foundation, Health Law Program,
2019-09-01T00:00:00Z.
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