Venglustat, Acetato de Lanreotida y Tolvaptan como opciones terapéuticas para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante: revisión narrativa - Juan Sebastian Valencia Quintero; Diana Castillo (Universidad Libre, 2021)
Introducción: la enfermedad poliquística renal autosómica (ADPKD), es considerada huérfana hereditaria. Con una prevalencia mundial de 2.7/100,000 hab. Presenta graves complicaciones con desenlaces fatales. Hasta hace poco, el tratamiento se limitó al control de las manifestaciones clínicas; con la aparición del tolvaptan, se empezó a manejar la enfermedad. La introducción terapéutica del inhibidor de glucosilceramida sintetasa (venglustat) y el acetato de lanreotida hacen necesario revisar el estado de estas opciones terapéuticas para estos pacientes. Métodos: Se realizó una revisión narrativa de la literatura en PubMed, Cochrane Library, OVID, EBSCO y Google Scholar. Resultados: Se obtuvieron 92 artículos, de los cuales 5 fueron incluidos en el análisis cualitativo. El Ensayo CLINICO TEMPO 3:4, demostró que el tolvaptan redujo la tasa de crecimiento anual en el volumen total de riñón (TKV) del 5.5% al 2.8% y la tasa anual de filtración glomerular estimada (eGFR) disminuyó de −3.70 a −2.72 mL/min/1.73-m2. El estudio THE DIPAK-1 evidenció que el acetato de lanreotida reduce el volumen renal total (4.2% frente al control: 5.6%; diferencia: -1.4% por año; sin diferencias significativas para la incidencia de empeoramiento de la función renal. Los ensayos clínicos con venglustat evidenciaron mejoría preliminar en la TKV y la eGFR, acorde a los resultados de los estudios preclínicos, sin embargo, aún se encuentran en estudio. Conclusiones: La ADPKD, es una patología con pocas opciones terapéuticas y con recientes tratamientos incorporados, actualmente en investigación. Este artículo establece las bases para un futuro diseño de estudio cuantitativo.