S945L-CFTR molecular dynamics, functional characterization and tezacaftor/ivacaftor efficacy in vivo and in vitro in matched pediatric patient-derived cell models

• Những tác giả chính: Katelin M. Allan (Tác giả), Miro A. Astore (Tác giả), Laura K. Fawcett (Tác giả), Sharon L. Wong (Tác giả), Po-Chia Chen (Tác giả), Renate Griffith (Tác giả), Adam Jaffe (Tác giả), Serdar Kuyucak (Tác giả), Shafagh A. Waters (Tác giả)
• Định dạng: Sách
• Được phát hành: Frontiers Media S.A., 2022-11-01T00:00:00Z.
• Những chủ đề: article
• Truy cập trực tuyến: Connect to this object online.

Cystic Fibrosis (CF) results from over 400 different disease-causing mutations in the CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gene. These CFTR mutations lead to numerous defects in CFTR protein function. A novel class of targeted therapies (CFTR modulators) have been developed that can restore...