Evaluating meaningful changes in physical functioning and cognitive declines in metachromatic leukodystrophy: a caregiver interview study

Abstract Background Metachromatic leukodystrophy (MLD) is a rare lysosomal storage disease caused by deficient activity of arylsulfatase A (ASA). Treatment options for patients are limited; gene therapy based on haematopoietic stem cell transplantation is the only approved treatment for some subtype...

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主要な著者: Susan Martin (著者), Nimanee Harris (著者), Dorothy Romanus (著者)
フォーマット: 図書
出版事項: SpringerOpen, 2023-07-01T00:00:00Z.
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