Experiencia clínica con medicamentos huérfanos para enfermedades raras metabólicas

• Main Authors: Alicia Caso-González (Author), Jesica Núñez-Rodríguez (Author), María-José (Author), Yared González-Pérez (Author), Raquel Marín-Gorricho (Author), Claudia Leralta-González (Author), Carmen Obaldia-Alaña (Author)
• Format: Book
• Published: Elsevier, 2022-01-01T00:00:00Z.
• Subjects: article
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Resumen: Introducción: Los errores congénitos del metabolismo son un grupo muy heterogéneo de enfermedades raras. La mayoría se pueden tratar con dieta y sustitución enzimática.Existen pocos pacientes y pocos estudios publicados en estas enfermedades. Por ello, se ha llevado a cabo un estudio...