Experiencia clínica con medicamentos huérfanos para enfermedades raras metabólicas

• Huvudupphovsmän: Alicia Caso-González (Författare, medförfattare), Jesica Núñez-Rodríguez (Författare, medförfattare), María-José (Författare, medförfattare), Yared González-Pérez (Författare, medförfattare), Raquel Marín-Gorricho (Författare, medförfattare), Claudia Leralta-González (Författare, medförfattare), Carmen Obaldia-Alaña (Författare, medförfattare)
• Materialtyp: Bok
• Publicerad: Elsevier, 2022-01-01T00:00:00Z.
• Ämnen: article
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Resumen: Introducción: Los errores congénitos del metabolismo son un grupo muy heterogéneo de enfermedades raras. La mayoría se pueden tratar con dieta y sustitución enzimática.Existen pocos pacientes y pocos estudios publicados en estas enfermedades. Por ello, se ha llevado a cabo un estudio...