Real-World Safety Data of the Orphan Drug Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma^®) for the SMA Rare Disease: A Pharmacovigilance Study Based on the EMA Adverse Event Reporting System

• Հիմնական հեղինակներ: Rosanna Ruggiero (Հեղինակ), Nunzia Balzano (Հեղինակ), Maria Maddalena Nicoletti (Հեղինակ), Gabriella di Mauro (Հեղինակ), Federica Fraenza (Հեղինակ), Maria Rosaria Campitiello (Հեղինակ), Francesco Rossi (Հեղինակ), Annalisa Capuano (Հեղինակ)
• Ձևաչափ: Գիրք
• Հրապարակվել է: MDPI AG, 2024-03-01T00:00:00Z.
• Խորագրեր: article
• Առցանց հասանելիություն: Connect to this object online.

The recent introduction of the innovative therapy, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma^®), has revolutionized the spinal muscular atrophy (SMA) therapeutic landscape. Although Zolgensma^® therapy has proven to lead to functional improvements in SMA childre...