Efficacy of dual intracerebroventricular and intravitreal CLN5 gene therapy in sheep prompts the first clinical trial to treat CLN5 Batten disease

Mutations in the CLN5 gene cause the fatal, pediatric, neurodegenerative disease CLN5 neuronal ceroid lipofuscinosis. Affected children suffer progressive neuronal loss, visual failure and premature death. Presently there is no treatment. This study evaluated dual intracerebroventricular (ICV) and i...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Główni autorzy: Samantha J. Murray (Autor), Martin P. Wellby (Autor), Graham K. Barrell (Autor), Katharina N. Russell (Autor), Ashley R. Deane (Autor), John R. Wynyard (Autor), Steven J. Gray (Autor), David N. Palmer (Autor), Nadia L. Mitchell (Autor)
Format: Książka
Wydane: Frontiers Media S.A., 2023-10-01T00:00:00Z.
Hasła przedmiotowe:
Dostęp online:Connect to this object online.
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Internet

Connect to this object online.

3rd Floor Main Library

Szczegóły zapisu 3rd Floor Main Library
Sygnatura: A1234.567
Egzemplarz 1 Dostępne