Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy

• Κύριοι συγγραφείς: Sergio Muñoz (Συγγραφέας), Joan Bertolin (Συγγραφέας), Veronica Jimenez (Συγγραφέας), Maria Luisa Jaén (Συγγραφέας), Miquel Garcia (Συγγραφέας), Anna Pujol (Συγγραφέας), Laia Vilà (Συγγραφέας), Victor Sacristan (Συγγραφέας), Elena Barbon (Συγγραφέας), Giuseppe Ronzitti (Συγγραφέας), Jihad El Andari (Συγγραφέας), Warut Tulalamba (Συγγραφέας), Quang Hong Pham (Συγγραφέας), Jesus Ruberte (Συγγραφέας), Thierry VandenDriessche (Συγγραφέας), Marinee K. Chuah (Συγγραφέας), Dirk Grimm (Συγγραφέας), Federico Mingozzi (Συγγραφέας), Fatima Bosch (Συγγραφέας)
• Μορφή: Βιβλίο
• Έκδοση: Elsevier, 2024-03-01T00:00:00Z.
• Θέματα: article
• Διαθέσιμο Online: Connect to this object online.

Objective: Pompe disease (PD) is caused by deficiency of the lysosomal enzyme acid α-glucosidase (GAA), leading to progressive glycogen accumulation and severe myopathy with progressive muscle weakness. In the Infantile-Onset PD (IOPD), death generally occurs <1 year of age. There is no cure for...