Immune responses to alglucosidase in infantile Pompe disease: recommendations from an Italian pediatric expert panel

• Hauptverfasser: Vincenza Gragnaniello (Verfasst von), Federica Deodato (Verfasst von), Serena Gasperini (Verfasst von), Maria Alice Donati (Verfasst von), Clementina Canessa (Verfasst von), Simona Fecarotta (Verfasst von), Antonia Pascarella (Verfasst von), Giuseppe Spadaro (Verfasst von), Daniela Concolino (Verfasst von), Alberto Burlina (Verfasst von), Giancarlo Parenti (Verfasst von), Pietro Strisciuglio (Verfasst von), Agata Fiumara (Verfasst von), Roberto Della Casa (Verfasst von)
• Format: Buch
• Veröffentlicht: BMC, 2022-03-01T00:00:00Z.
• Schlagworte: article
• Online-Zugang: Connect to this object online.

Abstract Background Classic infantile onset of Pompe disease (c-IOPD) leads to hypotonia and hypertrophic cardiomyopathy within the first days to weeks of life and, without treatment, patients die of cardiorespiratory failure in their first 1-2 years of life. Enzymatic replacement therapy (ERT) with...