Genome editing-mediated knock-in of therapeutic genes ameliorates the disease phenotype in a model of hemophilia

• Hoofdauteurs: Jeong Hyeon Lee (Auteur), Hye-Kyung Oh (Auteur), Beom Seok Choi (Auteur), Ho Hyeon Lee (Auteur), Kyu Jun Lee (Auteur), Un Gi Kim (Auteur), Jina Lee (Auteur), Hyerim Lee (Auteur), Geon Seong Lee (Auteur), Se Jun Ahn (Auteur), Jeong Pil Han (Auteur), Seokjoong Kim (Auteur), Su Cheong Yeom (Auteur), Dong Woo Song (Auteur)
• Formaat: Boek
• Gepubliceerd in: Elsevier, 2022-09-01T00:00:00Z.
• Onderwerpen: article
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Recently, clinical trials of adeno-associated virus-mediated replacement therapy have suggested long-term therapeutic effects for several genetic diseases of the liver, including hemophilia. However, there remain concerns regarding decreased therapeutic effects when the liver is regenerated or when...