VEGFA-targeting miR-agshRNAs combine efficacy with specificity and safety for retinal gene therapy
Retinal gene therapy using RNA interference (RNAi) to silence targeted genes requires both efficacy and safety. Short hairpin RNAs (shRNAs) are useful for RNAi, but high expression levels and activity from the co-delivered passenger strand may cause undesirable cellular responses. Ago2-dependent shR...
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Elsevier,
2022-06-01T00:00:00Z.
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