Repair of Mybpc3 mRNA by 5'-trans-splicing in a Mouse Model of Hypertrophic Cardiomyopathy

• Auteurs principaux: Giulia Mearini (Auteur), Doreen Stimpel (Auteur), Elisabeth Krämer (Auteur), Birgit Geertz (Auteur), Ingke Braren (Auteur), Christina Gedicke-Hornung (Auteur), Guillaume Précigout (Auteur), Oliver J Müller (Auteur), Hugo A Katus (Auteur), Thomas Eschenhagen (Auteur), Thomas Voit (Auteur), Luis Garcia (Auteur), Stéphanie Lorain (Auteur), Lucie Carrier (Auteur)
• Format: Livre
• Publié: Elsevier, 2013-01-01T00:00:00Z.
• Sujets: article
• Accès en ligne: Connect to this object online.

RNA trans-splicing has been explored as a therapeutic option for a variety of genetic diseases, but not for cardiac genetic disease. Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is an autosomal-dominant disease, characterized by left ventricular hypertrophy (LVH) and diastolic dysfunction. MYBPC3, encoding car...