Evaluation of Antisense Oligonucleotides Targeting ATXN3 in SCA3 Mouse Models

• Hauptverfasser: Lauren R. Moore (Verfasst von), Gautam Rajpal (Verfasst von), Ian T. Dillingham (Verfasst von), Maya Qutob (Verfasst von), Kate G. Blumenstein (Verfasst von), Danielle Gattis (Verfasst von), Gene Hung (Verfasst von), Holly B. Kordasiewicz (Verfasst von), Henry L. Paulson (Verfasst von), Hayley S. McLoughlin (Verfasst von)
• Format: Buch
• Veröffentlicht: Elsevier, 2017-06-01T00:00:00Z.
• Schlagworte: article
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The most common dominantly inherited ataxia, spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3), is an incurable neurodegenerative disorder caused by a CAG repeat expansion in the ATXN3 gene that encodes an abnormally long polyglutamine tract in the disease protein, ATXN3. Mice lacking ATXN3 are phenotypically no...