Enteric-Coated Cysteamine Bitartrate in Cystinosis Patients

• Hauptverfasser: Sabrina Klank (Verfasst von), Christina van Stein (Verfasst von), Marianne Grüneberg (Verfasst von), Chris Ottolenghi (Verfasst von), Kerstin K. Rauwolf (Verfasst von), Jürgen Grebe (Verfasst von), Janine Reunert (Verfasst von), Erik Harms (Verfasst von), Thorsten Marquardt (Verfasst von)
• Format: Buch
• Veröffentlicht: MDPI AG, 2023-06-01T00:00:00Z.
• Schlagworte: article
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Cystinosis is a severe inherited metabolic storage disease caused by the lysosomal accumulation of cystine. Lifelong therapy with the drug cysteamine bitartrate is necessary. Cysteamine cleaves intralysosomal cystine, and thereafter, it can exit from the organelle. The need for frequent dosing every...