Gene editing improves endoplasmic reticulum-mitochondrial contacts and unfolded protein response in Friedreich's ataxia iPSC-derived neurons

• المؤلفون الرئيسيون: Priyanka Mishra (مؤلف), Anusha Sivakumar (مؤلف), Avalon Johnson (مؤلف), Carla Pernaci (مؤلف), Anna S. Warden (مؤلف), Lilas Rony El-Hachem (مؤلف), Emily Hansen (مؤلف), Rafael A. Badell-Grau (مؤلف), Veenita Khare (مؤلف), Gabriela Ramirez (مؤلف), Sydney Gillette (مؤلف), Angelyn B. Solis (مؤلف), Peng Guo (مؤلف), Nicole Coufal (مؤلف), Stephanie Cherqui (مؤلف)
• التنسيق: كتاب
• منشور في: Frontiers Media S.A., 2024-02-01T00:00:00Z.
• الموضوعات: article
• الوصول للمادة أونلاين: Connect to this object online.

Friedreich ataxia (FRDA) is a multisystemic, autosomal recessive disorder caused by homozygous GAA expansion mutation in the first intron of frataxin (FXN) gene. FXN is a mitochondrial protein critical for iron-sulfur cluster biosynthesis and deficiency impairs mitochondrial electron transport chain...