Development of versatile allele-specific siRNAs able to silence all the dominant dynamin 2 mutations

Dominant centronuclear myopathy (CNM) is a rare form of congenital myopathy associated with a wide clinical spectrum, from severe neonatal to milder adult forms. There is no available treatment for this disease due to heterozygous mutations in the DNM2 gene encoding Dynamin 2 (DNM2). Dominant DNM2 m...

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主要な著者: Swati Dudhal (著者), Lylia Mekzine (著者), Bernard Prudhon (著者), Karishma Soocheta (著者), Bruno Cadot (著者), Kamel Mamchaoui (著者), Delphine Trochet (著者), Marc Bitoun (著者)
フォーマット: 図書
出版事項: Elsevier, 2022-09-01T00:00:00Z.
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