Revisão sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1

• Main Authors: Stéfani Sousa Borges (Author), Brígida Dias Fernandes (Author), Bárbara Corrêa Krug (Author), Fernanda D'Athayde Rodrigues (Author), Hérica Núbia Cardoso Cirilo (Author), Livia Fernandes Probst (Author), Ivan Zimmermann (Author)
• Format: Book
• Published: Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, 2023-01-01T00:00:00Z.
• Subjects: article
• Online Access: Connect to this object online.

Introdução: A atrofia muscular espinhal 5q (AME) é uma doença genética rara, caracterizada por uma progressiva perda de força muscular decorrente da degeneração de neurônios da medula espinhal. A AME tipo I corresponde a aproximadamente 58% dos casos de AME 5q incidentes e sua manifestação clínica c...