A contemporary analysis of the Australian clinical and genetic landscape of spinal muscular atrophy: a registry based studyResearch in context

• Những tác giả chính: Lakshmi Balaji (Tác giả), Robin Forbes (Tác giả), Anita Cairns (Tác giả), Hugo Sampaio (Tác giả), Andrew J. Kornberg (Tác giả), Lauren Sanders (Tác giả), Phillipa Lamont (Tác giả), Christina Liang (Tác giả), Kristi J. Jones (Tác giả), Kristen Nowak (Tác giả), Cullen O'Gorman (Tác giả), Ian Woodcock (Tác giả), Nancy Briggs (Tác giả), Eppie M. Yiu (Tác giả), Michelle A. Farrar (Tác giả), Didu Kariyawasam (Tác giả)
• Định dạng: Sách
• Được phát hành: Elsevier, 2024-12-01T00:00:00Z.
• Những chủ đề: article
• Truy cập trực tuyến: Connect to this object online.

Summary: Background: New paradigms of diagnosis and treatment have changed the neurodegenerative trajectory for individuals with spinal muscular atrophy (SMA). Registries are a critical tool to provide real-world data on treatment patterns, their effects and health care provision within this evolvin...