National U.S. Patient and Transplant Data for Krabbe Disease

Krabbe disease (KD) is a leukodystrophy caused by mutations in the galactosylceramidase gene. Presymptomatic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is associated with improved outcomes, but most data are from single-center studies. Our objective was to characterize national patterns of HSCT...

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主要な著者: Gabrielle Ghabash (著者), Jacob Wilkes (著者), Joshua L. Bonkowsky (著者)
フォーマット: 図書
出版事項: Frontiers Media S.A., 2021-11-01T00:00:00Z.
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