Long-term maintenance of dystrophin expression and resistance to injury of skeletal muscle in gene edited DMD mice

• Auteurs principaux: Dileep R. Karri (Auteur), Yu Zhang (Auteur), Francesco Chemello (Auteur), Yi-Li Min (Auteur), Jian Huang (Auteur), Jiwoong Kim (Auteur), Pradeep P.A. Mammen (Auteur), Lin Xu (Auteur), Ning Liu (Auteur), Rhonda Bassel-Duby (Auteur), Eric N. Olson (Auteur)
• Format: Livre
• Publié: Elsevier, 2022-06-01T00:00:00Z.
• Sujets: article
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Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a lethal muscle disease caused by mutations in the dystrophin gene. CRISPR/Cas9 genome editing has been used to correct DMD mutations in animal models at young ages. However, the longevity and durability of CRISPR/Cas9 editing remained to be determined. To addres...