RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect

• Κύριοι συγγραφείς: Claire Domenger (Συγγραφέας), Marine Allais (Συγγραφέας), Virginie François (Συγγραφέας), Adrien Léger (Συγγραφέας), Emilie Lecomte (Συγγραφέας), Marie Montus (Συγγραφέας), Laurent Servais (Συγγραφέας), Thomas Voit (Συγγραφέας), Philippe Moullier (Συγγραφέας), Yann Audic (Συγγραφέας), Caroline Le Guiner (Συγγραφέας)
• Μορφή: Βιβλίο
• Έκδοση: Elsevier, 2018-03-01T00:00:00Z.
• Θέματα: article
• Διαθέσιμο Online: Connect to this object online.

Non-coding uridine-rich small nuclear RNAs (UsnRNAs) have emerged in recent years as effective tools for exon skipping for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD), a degenerative muscular genetic disorder. We recently showed the high capacity of a recombinant adeno-associated virus (rAAV)...