A cell-penetrating peptide enhances delivery and efficacy of phosphorodiamidate morpholino oligomers in mdx mice

• المؤلفون الرئيسيون: Li Gan (مؤلف), Leslie C.L. Wu (مؤلف), Jenna A. Wood (مؤلف), Monica Yao (مؤلف), Chris M. Treleaven (مؤلف), Nelsa L. Estrella (مؤلف), Bruce M. Wentworth (مؤلف), Gunnar J. Hanson (مؤلف), Marco A. Passini (مؤلف)
• التنسيق: كتاب
• منشور في: Elsevier, 2022-12-01T00:00:00Z.
• الموضوعات: article
• الوصول للمادة أونلاين: Connect to this object online.

Antisense RNA technology is a strategy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD), a progressive and universally fatal X-linked neuromuscular disease caused by frameshift mutations in the gene encoding dystrophin. Phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) are an antisense RNA platfo...