Targeted Exon Skipping to Address "Leaky" Mutations in the Dystrophin Gene

• المؤلفون الرئيسيون: Sue Fletcher (مؤلف), Carl F. Adkin (مؤلف), Penny Meloni (مؤلف), Brenda Wong (مؤلف), Francesco Muntoni (مؤلف), Ryszard Kole (مؤلف), Clayton Fragall (مؤلف), Kane Greer (مؤلف), Russell Johnsen (مؤلف), Steve D. Wilton (مؤلف)
• التنسيق: كتاب
• منشور في: Elsevier, 2012-01-01T00:00:00Z.
• الموضوعات: article
• الوصول للمادة أونلاين: Connect to this object online.

Protein-truncating mutations in the dystrophin gene lead to the progressive muscle wasting disorder Duchenne muscular dystrophy, whereas in-frame deletions typically manifest as the milder allelic condition, Becker muscular dystrophy. Antisense oligomer-induced exon skipping can modify dystrophin ge...