ID182 Eficácia e efetividade do nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos I e II em relação ao número de cópias do gene SMN2

ID182 Eficácia e efetividade do nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos I e II em relação ao número de cópias do gene SMN2

Introdução Atrofia muscular espinhal (AME 5q) é caracterizada pela degeneração dos neurônios motores inferiores que, consequentemente, leva à paralisia com atrofia muscular associada a mutações bialélicas do gene SMN1. Os pacientes com AME 5q podem ter uma ou mais cópias do gene SMN2, homólogo ao SM...

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Main Authors: Roberto Lúcio Muniz Júnior (Author), Álex Brunno do Nascimento Martins (Author), Bárbara Rodrigues Alvernaz dos Santos (Author), Ludmila Peres Gargano, Marcus Carvalho Borin (Author), Marcus Carvalho Borin (Author), Francisco de Assis Acurcio (Author), Juliana Alvares-Teodoro (Author), Augusto Afonso Guerra Júnior (Author)
Format: Book
Published: Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, 2024-11-01T00:00:00Z.
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