GENSKO ZDRAVLJENJE PRI MUKOPOLISAHARIDOZI TIPA IIIA: PREDSTAVITEV PRIMEROV

• Main Authors: Benjamin Lah (Author), Tadej Jalšovec (Author), Ana Drole Torkar (Author), Jana Kodrič (Author), Saba Battelino (Author), Mojca Žerjav Tanšek (Author), Tadej Battelino (Author), Urh Grošelj (Author)
• Format: Book
• Published: The Society for Children with Metabolic Disorders, 2022-05-01T00:00:00Z.
• Subjects: article
• Online Access: Connect to this object online.

Mukopolisaharidoze so lizosomske bolezni kopičenja, pri katerih se klinična slika razvija postopno. Bolezni napredujejo in prizadenejo številne organe. S trenutno dostopnimi možnostmi zdravljenja bolnikov ne moremo ozdraviti, a s prihodom genskega zdravljenja ob pravočasni postavitvi diagnoze i...